Recordati退出中国：罕见病药企的“生存困局”与患者“用药悬崖”

近日，意大利制药公司Recordati旗下中国公司锐康迪的注销备案，及其核心产品奥唑司他（中国唯一口服库欣综合征治疗药物）的断供，将罕见病药物在中国的“生存难题”再次推至聚光灯下。从企业退出到患者断药，从医保落选到支付困局，这一事件折射出中国罕见病药物市场的结构性矛盾——高成本研发与市场低回报的错配、患者高需求与支付能力有限的冲突、企业生存压力与公共责任的失衡。

一、事件核心：从“救命药”上市到“断供”仅一年

奥唑司他的“中国之旅”堪称“昙花一现”：2024年9月获批，2025年4月商业化，8月通过医保初审，最终却因企业退出而断供。其命运背后是罕见病药物在中国市场的典型困境：

1. “救命药”的特殊性

库欣综合征是一种罕见内分泌疾病（发病率约百万分之二），患者需长期服用药物控制皮质醇水平。奥唑司他是目前国内唯一的口服治疗药物，此前患者依赖进口注射剂或海南博鳌乐城的“先行先试”配额。对患者而言，这款药的断供意味着“治疗方案倒退回数年”——要么承受频繁注射的痛苦，要么面临病情失控的风险。

2. 企业的“期望与现实落差”

Recordati对奥唑司他在中国市场曾抱有高期待：全球定价体系中，中国售价（约8000元/盒）已是“全球最低”，但年治疗费用仍高达20万元。然而，实际销售远低于预期——业内估算国内药店购买患者仅约50人。这与罕见病患者的“小众性”直接相关：库欣综合征患者全国仅约数万人，其中能负担自费的患者更少。

3. 医保落选的“致命一击”

2025年8月，奥唑司他通过医保初审，本是“救命药”降价惠及患者的关键一步。但最终未纳入医保，直接导致患者自费压力无法缓解（月均自费超1.6万元），进一步抑制市场需求。企业失去医保“以量换价”的支撑，加上销售惨淡，最终选择退出。

二、罕见病药物的“全球共性难题”与“中国特殊性”

罕见病药物（孤儿药）的研发与商业化本就面临全球性挑战，但中国市场的特殊性放大了这些矛盾：

1. 全球共性：高成本、低销量的“死循环”

研发成本高：罕见病药物研发需针对超小人群，临床试验难度大，单药研发成本常达数亿美元（与常见病药物相当）；
市场回报低：患者基数小，即使高价也难以覆盖成本。全球约80%的罕见病药物年销售额不足1亿美元，企业需靠“高定价+专利保护”维持利润；
仿制药动力弱：专利到期后，因患者少、利润低，仿制药企缺乏生产积极性（如尼替西农专利到期后，无仿制药跟进导致断供）。

2. 中国特殊性：支付体系“断层”与“商保缺位”

基本医保“力不从心”：中国基本医保需覆盖14亿人口，基金优先保障高血压、糖尿病等“高发病”，对年费用超10万元的罕见病药物“心有余而力不足”。2025年医保目录中，仅约5%的罕见病药物被纳入；
商保“补位”不足：中国商业健康险覆盖率仅约6%，且罕见病保障多限于“特药险”附加条款，赔付限额低（通常仅10万-20万元），难以覆盖长期用药需求；
患者支付能力“极限承压”：库欣综合征患者年均20万元的治疗费用，远超中国家庭人均可支配收入（2024年全国居民人均可支配年收入约4万元），“吃垮一个家庭”是常态。